来自英国威尔特郡的小男孩芬利，出生仅6小时便出现氧饱和度下降和低血压等症状。经医生检查后发现，芬利患有一种被称为“大动脉转位”的先天性心脏病。

为了救治出生仅四天的芬利，英国布里斯托尔皇家儿童医院（Bristol Royal Hospital for Children, BRHC）的医生们为他实施了大动脉转位矫正手术（动脉交换术）。

图1 刚完成第一次手术的芬利

先天性心脏病（Congenital heart disease，CHD），简称先心病，是最常见且严重的出生缺陷。其中，危重先天性心脏病患儿在出生后早期即可能出现发绀、低氧血症、生长发育落后、心力衰竭等，如不及时处理，约2/3的患儿将于出生后早期死亡[1]。

统计数据显示，全球先天性心脏病患者人数高达1300万，每年约有150万儿童出生时患有先天性心脏病，每年超过21万人因先天性心脏病死亡。在20岁以下儿童、青少年中，先心病是慢性非传染性疾病的首要死亡原因，占比约20%。中国是先天性心脏病大国，每年新增约10万-15万例患儿，总患病人数约200万[2]。在英国，每年大约有4000名新生儿被确诊患有先天性心脏病[3]。

不幸的是，这场历时12个小时的手术并未能彻底解决问题，芬利出现急性左心室（LV）功能障碍，并进展为呼吸机依赖性和正性肌力药依赖性的心力衰竭。尽管医生尝试了冠状动脉旁路移植术（左内乳动脉至左前降支）和体外膜氧合器（ECMO）支持，但芬利的左心室功能持续恶化。

在接下来的几周里，芬利只能依靠心肺机和药物在重症监护室中维持生命。

此刻，传统的治疗手段已经无法解决芬利的病情。

为了拯救芬利，布里斯托尔心脏研究所（Bristol Heart Institute）的马西莫·卡普托教授（Professor Massimo Caputo）在术后第60天将“脐带间充质干细胞”按照3×106/kg的剂量，分4次直接注射到芬利的左心室前壁，尝试利用脐带间充质干细胞修复心肌、减少纤维化、促进新血管生成。

图2 卡普托教授抱着正要出院的芬利

本次干细胞治疗中所使用的脐带由安东尼·诺兰脐带血库（the Anthony Nolan Cord Blood Bank）提供，著名的伦敦大学学院皇家自由医院（the Royal Free Hospital）的“细胞、基因和组织治疗中心”（CCGTT）负责制备临床级别的脐带间充质干细胞。

图4 两岁的芬利与妈妈一起

在接受干细胞治疗的两周内，芬利的病情得到了显著改善。在第16天，他成功拔除了气管插管；第77天时，他已经停止使用所有静脉正性肌力药物。最终，在6个月大的时候，芬利得以回到家中继续康复。

“若不是间充质干细胞创造的奇迹，今日芬利便无法与我们在一起，”芬利的妈妈说，“现在芬利非常健康，他生性活泼，是家庭里的小勇士。”

参考文献：

[1]《先心病不是“一刀了事” 终身随访和管理很重要》，《都市快报》2025年2月7日第A10版。

[2]《首都儿研所张辉：超90%先心病患儿可根治，无需“谈虎色变”》，《新京报》，https://m.bjnews.com.cn/detail/1727444082168638.html

[3]英国布里斯托尔大学，《Stem cell therapy could help mend the youngest of broken hearts》，https://www.bristol.ac.uk/news/2017/march/bristol-heart-institute.html